Giappone: approvato farmaco per rene policistico

Giappone: approvato farmaco per rene policistico

Tokio,24 marzo 2014–

”Samsca” ( della Otsuka Pharmaceutical®) è stato approvato in Giappone come primo farmaco al mondo per la terapia del rene policistico autosomico dominante (ADPKD).

http://www.orphan-drugs.org/wp-content/uploads/sites/4/2014/03/otsuka-pharmaceutical-logo.jpg**Samsca, scoperto e sviluppato dalla Otsuka Pharmaceutical Co., è stato approvato in Giappone come primo farmaco in tutto il mondo per rallentare la progressione del rene policistico  autosomico dominante (ADPKD). Con Samsca, la progressione a lungo termine della malattia può essere ritardata.
**L’ADPKD è una malattia genetica per cui i reni si ingrandiscono eccessivamente riempiendosi di cisti piene di liquido. Col progredire della malattia diminuisce la funzionalità renale e nascono complicanze , tra cui ipertensione, ematuria e dolore addominale. Il declino della funzione renale è tale che ,nei pazienti APDK di 70 anni, la metà arriva all’ insufficienza renale terminale, con qualità della vita assai compromessa e trattamenti costosi. Il numero di pazienti diagnosticati è stimato in 30.000 casi in Giappone, 200.000 in Europa e 120.000 negli Stati Uniti .
**Dal 2004, studi clinici sono stati condotti con più di 1.400 pazienti affetti da ADPKD in 15 paesi. Negli studi di fase III,si è verificato che il tasso di variazione del volume renale totale ( che misura la progressione della malattia nei pazienti con ADPKD in fase iniziale), si era ridotta di circa il 50% rispetto al trattamento con placebo. La domanda di approvazione regolamentare del farmaco è stata presentata in Europa nel dicembre 2013, mentre sono in corso consultazioni con la FDA negli Stati Uniti per ottenerne l’approvazione in America.
**Samsca ® (nome generico: tolvaptan) è stato approvato in Giappone in compresse da 7,5 mg e 15 mg per l’uso prolungato, con l’indicazione aggiuntiva del suo uso per l’ ADPKD [oltre che per le malattie per cui veniva già usato]. Inoltre, la nuova compressa da 30 mg compresse ha ricevuto l’approvazione dell’indicazione per l’ ADPKD.
**L’uso di Samsca è stato studiato, nel corso degli ultimi 26 anni, grazie agli sforzi di molti ricercatori della Otsuka Tokushima, struttura di ricerca in Giappone. Esso è attualmente utilizzato in 14 paesi e territori in tutto il mondo come un farmaco diuretico, che facilita l’escrezione di sola acqua , senza perdita di elettroliti, grazie alla sua azione antagonista dei recettori V2 della vasopressina.

Dopo la scoperta che la proliferazione e l’ampliamento delle cisti renali sono ostacolate dalla soppressione della formazione cAMP dei recettori V2 della vasopressina ,la Otsuka ha fatto un nuovo sforzo dal 2004 per sviluppare questo farmaco per l ‘ADPKD, ( considerata malattia rara), in collaborazione con alcuni specialisti mondiali (tra cui il dottor Vicente E. Torres della Mayo Clinic, negli Stati Uniti). Nelle sperimentazioni cliniche umane , condotte in 15 paesi su più di 1.400 pazienti affetti da ADPKD, Samsca è risultato sopprimere in modo significativo il tasso di aumento del volume renale totale di circa il 50% in più del placebo. I risultati di questi studi sono stati pubblicati nel mese di novembre 2012 sul New England Journal of Medicine.
**Eiji Higashihara, professore di nefrologia presso la Kyorin University School of Medicine, ha osservato: “Dal momento che non vi è mai stato alcun trattamento farmacologico per l’ADPKD fino ad ora, questa recente approvazione è una grande notizia per questi pazienti e le loro famiglie, e anche per quelli di noi che trattano con loro. Però i medici e gli operatori sanitari devono conoscere a fondo le indicazioni di Samsca per il trattamento di ADPKD. Abbiamo inoltre bisogno di tenerci in stretto contatto con i pazienti e le loro famiglie per prestare attenzione che facciano un uso sicuro di Samsca.[N.d.r.:può dare gravi problemi al fegato]. E ‘importante che, attraverso il lavoro di squadra, seguiamo con attenzione questo farmaco che è stato studiato qui in Giappone. “

**In Europa, a partire dal dicembre 2013, una domanda di approvazione regolamentare per l’uso del tolvaptan nell’ ADPKD era già stata chiesta ed è in attesa di risposta. Negli Stati Uniti, sulla base di una revisione rilasciato dalla FDA, stiamo continuando le trattative sui dati supplementari necessari per l’approvazione negli Usa.

**L’ADPKD
è una malattia derivante da una di due possibili mutazioni genetiche ,per cui si formano innumerevoli cisti (come sacche in cui il fluido si accumula) su entrambi i reni, a tal punto che essi diventano molte volte più grandi del normale, con conseguente graduale diminuzione della funzione renale. Se uno dei due genitori ha la ADPKD, un bambino ha una probabilità su due di ereditare la malattia. Nella maggior parte dei casi i sintomi iniziano a presentarsi nella terza o quarta decade di vita ,sotto forma di disturbi come: sangue nelle urine, dolore addominale o al fondo della schiena , e ”distensione” addominale. Prima i reni iniziano a funzionare male,e spesso si ha ipertensione , con complicazioni tipo aneurismi cerebrali.Come già detto, si stima che,verso i 70 anni, quasi la metà dei pazienti con ADPKD  arrivino all’ insufficienza renale allo stadio terminale ( con dialisi o trapianto renale). L’ ADPKD è la quarta causa principale di insufficienza renale allo stadio terminale nel mondo.

2 commenti su “Giappone: approvato farmaco per rene policistico”

  1. EGREGGIO PROF. IL TVAPTAN CHE FILTRA PER I RENI, PERCHè AL FARMACO NON AGGIUGERE UNA MOLEGANO TIPO IL FARMACO CHE FANNO LA CHEMIA TERAPIA, HO UN’ALTRO , TIPO SOPRAPIN NON SO SE HO SCRITTO BENE QUELLO CHE SI USA PER LA BROCHITE CHE ASCIGA, NON SO SE PER LE CISTI RENALI LE ARRESTE HO NON FA PIU CRESCERE. GRAZIE.

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