Tolvaptan in sperimentazione per i policistici

Tolvaptan in sperimentazione per i policistici

SPERIMENTAZIONE DEL FARMACO TOLVAPTAN IN PAZIENTI CON MALATTIA RENALE POLICISTICA AUTOSOMICA DOMINANTE

tolvaptanVista l’importanza dell’argomento e visto che fra i pazienti si è attivato un grande interesse in merito con la relativa necessità di ricevere informazioni il più corrette possibili, abbiamo intervistato il Prof. Remuzzi, Direttore (Primario) U.S.C. Nefrologia e Dialisi dell’Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII il quale ci ha illustrato quanto segue:

L’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) ha recentemente approvato l’uso di Tolvaptan per il trattamento di pazienti adulti con la forma autosomica dominante della malattia renale policistica; L’autorizzazione da parte di EMA all’impiego di Tolvaptan nel trattamento dei pazienti con questa specifica patologia, è basata principalmente sui risultati di uno studio condotto in diversi paesi del mondo, compresa l’Italia, in più di 1400 pazienti di età compresa tra 18 e 50 anni e con funzione renale normale o lievemente compromessa (clearance della creatinina stimata di ≥60 ml/min).

In questo studio, della durata di tre anni, il volume totale dei reni policistici è aumentato meno nei pazienti trattati con Tolvaptan rispetto a quelli che avevano ricevuto il placebo (una pillola uguale a quella di Tolvaptan, ma che non conteneva il farmaco). Si è anche osservato un effetto favorevole, seppure relativamente modesto e variabile, sulla perdita progressiva della funzione renale.

Tolvaptan in sperimentazione per i policistici – L’intervista al Prof. Remuzzi

COME AGISCE IL FARMACO?

Il meccanismo del farmaco è quello per cui agisce a livello renale bloccando l’azione dell’ “ormone natriuretico”, una proteina che aiuta il nostro organismo a trattenere acqua quando ne abbiamo bisogno. Nella malattia renale policistica il Tolvaptan rallenta la crescita progressiva delle cisti riducendo la proliferazione delle cellule renali che formano le cisti stesse e la secrezione di liquido che si accumula al loro interno.

CRITICITA’ LEGATE AL TRATTAMENTO:

In primo luogo l’effetto di questo farmaco è probabilmente limitato solo su alcune delle cellule del rene e non su altre che pure possono formare cisti, ma non hanno sulla loro superficie la proteina che lega il Tolvaptan.

Inoltre, l’efficacia di Tolvaptan non è stata ancore verificata in pazienti con malattia renale cronica più avanzata, limitandone per ora l’impiego solo a chi ha una funzione renale ancora ben conservata.

EFFETTI INDESIDERATI DEL TRATTAMENTO:

sono principalmente disturbi urinari legati all’azione “acquaretica” del farmaco (il paziente elimina molta acqua con le urine, anche 6-8 litri al giorno, per cui spesso di giorno e di notte deve recarsi in bagno e ciò può interferire con la vita sociale del paziente e spesso convincerlo a sospendere il trattamento)

Ancora più importante è il rischio elevato di disidratazione, a cui si espone il paziente se non aumenta in modo considerevole l’introito di liquidi (che deve pareggiare le perdite giornaliere).

Ciò comporta la possibilità di peggiorare la funzione renale, anche se di solito in modo reversibile, se non si beve molto, oltre al rischio di vertigini e svenimenti che dipendono dalla riduzione della pressione arteriosa a sua volta dovuta alla disidratazione.

E’ stata inoltre evidenziata la possibilità di danno al fegato in corso di trattamento con Tolvaptan. Per questo il medico deve valutare bene la funzione del fegato prima di iniziare la terapia con Tolvaptan e ripetere i tests frequentemente durante il trattamento. Spesso i pazienti con malattia policistica del rene presentano anche numerose cisti nel fegato (malattia policistica del fegato). Purtroppo Tolvaptan non è in grado di rallentare la crescita delle cisti in questo organo, perché le cellule del fegato non hanno sulla loro superficie le proteine che legano il farmaco e ne permettono l’azione.

CONCLUSIONI e PROSPETTIVE:

Il trattamento con il farmaco Tolvaptan rappresenta un primo passo verso una terapia farmacologica specifica della malattia renale policistica autosomica dominante, che per ora è limitata a pazienti con funzione renale normale o lieve insufficienza renale.

Come suggerito dall’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) solo medici specialisti con esperienza di malattia policistica del rene e conoscenza approfondita dei rischi e benefici di Tolvaptan potranno prescrivere il farmaco ai pazienti, che tuttavia dovranno essere monitorati frequentemente per gli effetti indesiderati con particolare attenzione alla comparsa di danno a carico del fegato.

Altri nuovi farmaci per questa malattia sono da tempo oggetto di studio con risultati molto significativi per quanto riguarda l’efficacia e la tollerabilità, ed è verosimile che nei prossimi anni andranno ad affiancarsi a Tolvaptan nel trattamento dei pazienti con malattia renale policistica autosomica dominante.

Tolvaptan in sperimentazione per i policistici – Marika Pieri per Emodializzati.it

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